La sindrome di Down (SD) causa deficit cognitivi permanenti, con importanti conseguenze negative per gli individui, le loro famiglie e la società. Nonostante il pesante carico sociale e la maggiore necessità di cure mediche legate a questa disabilità intellettiva, non esiste ancora una terapia approvata per i deficit cognitivi correlati alla SD.
Il progetto ICOD risponde a questi bisogni clinici insoddisfatti introducendo nell'uomo un nuovo farmaco di prima classe (AEF0217) diretto verso il recettore per i cannabinoidi (CB1), la cui iperattività è stata recentemente correlata ai deficit cognitivi nella SD.1 AEF0217 appartiene a una nuova classe farmacologica, i cosiddetti "inibitori specifici del signaling del recettore CB1 (CB1-SSi)", che riduce il declino cognitivo nei modelli murini di SD.
Il progetto ICOD completerà inizialmente gli studi clinici di Fase I con AEF0217 in volontari sani e soggetti affetti da SD per valutarne la sicurezza e la tollerabilità.
Il progetto ICOD risponde a questi bisogni clinici insoddisfatti introducendo nell'uomo un nuovo farmaco (AEF0217).
Verrà quindi condotto uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli, di Fase II per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di AEF0217 in 128 giovani adulti (18-35 anni) con SD.
La funzione cognitiva sarà valutata con i test NIH Toolbox Cognitive Battery for Intellectual Disabilities. Tutti i soggetti beneficeranno di un training cognitivo standardizzato per ridurre le discrepanze nelle misure terapeutiche tra i pazienti.
Bibliografia
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