ICOD per ricercatori

Gestione e coordinamento del progetto

Il primo obiettivo specifico condotto da IMIM (Dr. de la Torre) gestirà il progetto per garantire la qualità e coordinare l'accessibilità dei dati generati garantendone la sicurezza e la corretta gestione della proprietà intellettuale. La Direzione del progetto e il Comitato di divulgazione ICOD supervisioneranno il piano di comunicazione per garantire che le informazioni raggiungano il pubblico di riferimento: il pubblico generale, la stampa, le istituzioni pubbliche, la comunità medica-scientifica, la comunità della sindrome di Down (SD), l'industria farmaceutica e gli investitori

Attività precliniche progettate appositamente per le necessità delle persone affette dalla sindrome di Down

Il fine di questo obiettivo specifico condotto da Aelis Farma è quello di interagire con le autorità regolatoire per ottenere le autorizzazioni per la sperimentazione clinica di Fase I e pareri scientifici, nonché eseguire studi ADMET e CMC complementari necessari per gli studi clinici di Fase II.

Studi di Fase I su volontari sani e soggetti con SD

Il fine di questo obiettivo specifico guidato da IMIM è quello di eseguire uno studio di Fase I che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di AEF0217 su volontari sani e un altro studio di Fase I che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di AEF0217 su soggetti adulti affetti dalla SD.

Fase II in soggetti con SD

Il fine dell'obiettivo specifico 4 condotto da IMIM è quello di valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di AEF0217 su soggetti con SD eseguendo due attività successive

• effettuare uno studio non interventistico, di usabilità e formazione per i valutatori di questo sito di studio multicentrico sugli strumenti che saranno utilizzati per valutare le prestazioni cognitive dei soggetti.
• effettuare uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di Fase II per valutare gli effetti di AEF0217 sulle prestazioni cognitive dei soggetti affetti dalla SD.

Attività di divulgazione e comunicazione

Il fine di questo obiettivo specifico guidato da IRCCS Oasi Troina è quello di diffondere i risultati del progetto ICOD alle comunità scientifiche, cliniche, imprenditoriali e farmaceutiche, alle persone affette da SD e alle loro famiglie, nonché al pubblico in generale. Ciò contribuirà a sensibilizzare sull’uso di AEF0217 (CB₁-SSi) e stimolerà ulteriori ricerche nel campo dei trattamenti farmacologici per i deficit cognitivi.

Gli obiettivi di questo specifico Aim 5 sono tre:

• Rendere noti nuovi risultati.
• Sensibilizzare sul loro valore e potenziale.
• Promuovere il miglior uso dei risultati e un coinvolgimento attivo dei cittadini nella divulgazione, incorporando soggetti con SD e diverse iniziative pubbliche generali nell’ambito della diffusione dei risultati.

Inoltre, il consorzio evidenzierà i progressi del progetto in occasione della Giornata della Sindrome di Down (21 marzo) durante eventi divulgativi specifici.

Etica

Questo obiettivo specifico è guidato dall'Hospital de la Princesa e supervisiona tutti gli aspetti etici riguardanti le attività di ricerca ICOD,:
tra cui:

• rivedere le schede informative e i moduli di consenso informato per i soggetti sani (studi di Fase I) e per i soggetti con SD (Fase I a dosi multiple, studi di Fase II);
• sviluppare strumenti specifici per fornire informazioni ai soggetti con SD negli studi clinici (studio di nuove idee basate su immagini e brevi video);
• coinvolgere soggetti con SD con i genitori/caregiver in incontri di co-creazione (progettazione e discussione degli studi di Fase II);
• valutare gli aspetti etici legati alla diffusione dei risultati.